Replagal คืออะไร?
Replagal เป็นสารละลายสำหรับการแช่ซึ่งมีสารออกฤทธิ์ agalsidase alfa
Replagal ใช้ทำอะไร?
Replagal ใช้รักษาผู้ป่วยโรค Fabry ซึ่งเป็นภาวะที่สืบทอดมาได้ยาก
ผู้ป่วยที่เป็นโรคนี้จะมีเอ็นไซม์ alpha-galactosidase A ไม่เพียงพอ ปกติแล้วเอ็นไซม์นี้จะไปสลายไขมัน globotriaosylceramide (Gb3) หากขาดเอ็นไซม์ Gb3 จะไม่สามารถย่อยสลายและสะสมในเซลล์ได้ เช่น ในเซลล์เหล่านั้น . ไต.
ผู้ป่วยโรค Fabry อาจมีอาการได้หลากหลาย ซึ่งรวมถึงโรคร้ายแรง เช่น ไตวาย ปัญหาเกี่ยวกับหัวใจ และโรคหลอดเลือดสมอง
เนื่องจากจำนวนผู้ป่วยที่เป็นโรค Fabry มีน้อย โรคนี้จึงถือเป็น 'หายาก' และ Replagal ได้รับการกำหนดให้เป็น 'ยากำพร้า' (ยาที่ใช้รักษาโรคที่หายาก) เมื่อวันที่ 8 สิงหาคม 2000
สามารถรับยาได้เฉพาะเมื่อมีใบสั่งยาเท่านั้น
Replagal ใช้อย่างไร?
Replagal ต้องได้รับการดูแลภายใต้การดูแลของแพทย์ที่เชี่ยวชาญในการรักษาโรค Fabry หรือโรคเมตาบอลิซึมที่สืบทอดมา ได้รับการฉีดเข้าเส้นเลือดดำ 0.2 มก. / กก. ของน้ำหนักตัวเป็นเวลา 40 นาทีทุก 2 สัปดาห์ ผลของ Replagal ที่ให้กับเด็กได้รับการตรวจสอบในการศึกษาบางส่วนและดังนั้นจึงแนะนำว่า Replagal สามารถใช้ในเด็กอายุตั้งแต่ 7 ถึง 7 ปี 18 ปีในขนาดเดียวกัน ผู้ป่วยที่มีปัญหาไตอย่างรุนแรงมีการตอบสนองต่อการรักษาที่ต่ำกว่า Replagal มีไว้สำหรับการใช้งานในระยะยาว
Replagal ทำงานอย่างไร?
Replagal คือการบำบัดทดแทนเอนไซม์ซึ่งเป็นการบำบัดที่ให้ผู้ป่วยด้วยเอนไซม์ที่ขาดไป Replagal มีวัตถุประสงค์เพื่อแทนที่เอนไซม์ alpha-galactosidase A ของมนุษย์ซึ่งผู้ที่เป็นโรค Fabry ขาด สารออกฤทธิ์ใน Replagal, agalsidase alfa เป็นสำเนาของเอ็นไซม์ของมนุษย์ที่ผลิตขึ้นโดยวิธีที่เรียกว่า 'recombinant DNA technology' เอนไซม์นี้สร้างจากเซลล์ที่ได้รับยีน (DNA) ที่ทำให้สามารถผลิตเอ็นไซม์ได้ . เอนไซม์ทดแทนนี้ส่งเสริมการสลายตัวของ Gb3 ซึ่งทำให้ไม่สามารถสะสมในเซลล์ได้
Replagal ได้รับการศึกษาอย่างไร?
Replagal ได้รับการศึกษาในการศึกษาทางคลินิกสองครั้งที่เกี่ยวข้องกับผู้ป่วยชายทั้งหมด 40 คน เปรียบเทียบกับยาหลอก (การรักษาหลอก); ในการศึกษาหนึ่งผลต่อความเจ็บปวดถูกวัด ในขณะที่อีกการศึกษาหนึ่งได้ตรวจสอบผลกระทบต่อการกำจัด Gb3 ออกจากช่องท้องด้านซ้าย (กล้ามเนื้อหัวใจ) นอกจากนี้ ยังมีการศึกษาผู้ป่วยหญิง 15 ราย (ผู้ให้บริการ)
Replagal ยังได้รับการศึกษาในเด็ก 24 คนที่มีอายุระหว่าง 6 และครึ่งถึง 18 ปี
Replagal มีประโยชน์อะไรบ้างในระหว่างการศึกษา?
หลังการรักษา 6 เดือน Replagal ลดความเจ็บปวดในผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาอย่างมีนัยสำคัญเมื่อเทียบกับผู้ที่ได้รับยาหลอก (การรักษาหลอก) Replagal ทำให้มวลกระเป๋าหน้าท้องด้านซ้ายลดลงโดยเฉลี่ย 11.5 กรัม ในขณะที่ผู้ป่วยที่ได้รับยาหลอกพบว่าเพิ่มขึ้น 21.8 กรัม ผลลัพธ์เหล่านี้บ่งชี้ว่าอาการของโรคดีขึ้นหรือโรคยังคงมีเสถียรภาพ ในผู้หญิง ผลกระทบเทียบได้กับผลลัพธ์ที่พบในผู้ชาย เด็กที่ได้รับการรักษาด้วยยารีพลากัลเป็นเวลา 6 เดือนไม่พบว่ามีมวลหัวใจเพิ่มขึ้น และระดับ Gb3 ในเลือดลดลง
ความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับ Replagal คืออะไร?
ผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุด (พบในผู้ป่วยมากกว่าหนึ่งใน 10 รายในระหว่างการศึกษา) เกิดจากการให้ยามากกว่าตัวยาเอง ส่วนใหญ่มักมีอาการหนาวสั่น ปวดศีรษะ คลื่นไส้ ไข้สูง (มีไข้) ใบหน้าแดง และเมื่อยล้า ( อ่อนเพลีย) ซึ่งโดยทั่วไปไม่ร้ายแรง ผลข้างเคียงอื่นๆ ที่พบได้บ่อย ได้แก่ ปวดและไม่สบาย ผลข้างเคียงที่รายงานในเด็กคล้ายกับที่พบในผู้ใหญ่ สำหรับรายการผลข้างเคียงทั้งหมดที่รายงานด้วย Replagal โปรดดูที่แผ่นพับบรรจุภัณฑ์ .
ผู้ป่วยที่รับประทานยารีพลากัลสามารถพัฒนาแอนติบอดี (โปรตีนที่ผลิตขึ้นเพื่อตอบสนองต่อยารีพลากัล ซึ่งอาจทำให้การรักษาลดลง)
ห้ามใช้ Replagal ในผู้ที่อาจมีอาการแพ้ (แพ้) กับ agalsidase alfa หรือส่วนผสมอื่น ๆ ของยา
ทำไมReplagalถึงได้รับการอนุมัติ?
คณะกรรมการผลิตภัณฑ์ยาเพื่อการใช้งานของมนุษย์ (CHMP) ตัดสินใจว่าสำหรับผู้ป่วยโรค Fabry การรักษาด้วย Replagal สามารถให้ประโยชน์ทางคลินิกในระยะยาว CHMP ตัดสินใจว่าประโยชน์ของ Replagal นั้นมากกว่าความเสี่ยง และแนะนำให้ได้รับอนุญาตทางการตลาดสำหรับยา
Replagal ได้รับอนุญาต "ในสถานการณ์พิเศษ" เนื่องจากใช้เพื่อรักษาโรคที่หายาก จึงไม่สามารถรับข้อมูลโดยละเอียดเพิ่มเติมเกี่ยวกับยาได้ European Medicines Agency (EMEA) จะตรวจสอบข้อมูลใหม่ที่มีทุกปี และข้อมูลสรุปนี้จะได้รับการอัปเดตหากจำเป็น
ข้อมูลใดที่ยังรอการปฏิเสธอยู่?
บริษัทที่ผลิต Replagal จะดำเนินการศึกษาเพิ่มเติมเกี่ยวกับยา โดยหลักแล้วเพื่อให้ได้ผลลัพธ์จากการรักษา 5 ปี ปริมาณอื่นๆ ปริมาณการบำรุง และการศึกษาในเด็ก
ข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับReplagal
เมื่อวันที่ 3 สิงหาคม พ.ศ. 2544 คณะกรรมาธิการยุโรปได้อนุญาตให้ TKT Europe AB เป็น "Marketing Authorization" for Replagal ซึ่งมีผลทั่วทั้งสหภาพยุโรป "Marketing Authorization" ได้รับการต่ออายุเมื่อวันที่ 3 สิงหาคม พ.ศ. 2549 สำหรับการลงทะเบียนสถานะเด็กกำพร้าของ Replagal คลิกที่นี่
สำหรับเวอร์ชันเต็มของ Replagal's EPAR คลิกที่นี่
อัพเดทล่าสุดของสรุปนี้: 02-2007
ข้อมูลเกี่ยวกับ Replagal - Agalsidase alfa ที่เผยแพร่ในหน้านี้อาจล้าสมัยหรือไม่สมบูรณ์ สำหรับการใช้ข้อมูลนี้อย่างถูกต้อง โปรดดูที่หน้าข้อจำกัดความรับผิดชอบและข้อมูลที่เป็นประโยชน์
