Kolbam - Cholic Acid คืออะไรและใช้ทำอะไร?
Kolbam เป็นยาที่มีกรด Cholic เป็นสารออกฤทธิ์กรดโคลิคเป็น 'กรดน้ำดีหลัก' ซึ่งเป็นส่วนประกอบหลักของน้ำดี (ของเหลวที่ผลิตโดยตับซึ่งช่วยในการย่อยไขมัน)
Kolbam ได้รับอนุญาตให้ใช้รักษาตลอดชีวิตของผู้ใหญ่และเด็กที่มีอายุอย่างน้อยหนึ่งเดือนซึ่งไม่สามารถผลิตกรดน้ำดีหลักในปริมาณที่เพียงพอ เช่น กรดโคลิค อันเนื่องมาจากความผิดปกติทางพันธุกรรมที่เฉพาะเจาะจงส่งผลให้ขาดเอนไซม์ในตับดังต่อไปนี้: สเตอรอล 27-ไฮดรอกซีเลส, 2-เมทิลอะซิล-CoA racemase หรือโคเลสเตอรอล 7Î ± -ไฮดรอกซีเลส
เมื่อขาดกรดน้ำดีปฐมภูมิ ร่างกายจะผลิตกรดน้ำดีที่ผิดปกติซึ่งสามารถทำลายตับได้ เสี่ยงต่อตับวายที่คุกคามถึงชีวิต ความผิดปกติเหล่านี้เรียกว่า "ความบกพร่องแต่กำเนิดของการสังเคราะห์กรดน้ำดีปฐมภูมิ"
เนื่องจากจำนวนผู้ป่วยที่มีความบกพร่องแต่กำเนิดของการสังเคราะห์กรดน้ำดีปฐมภูมิมีน้อย ภาวะดังกล่าวจึงถือเป็น 'หายาก' และ Kolbam ถูกกำหนดให้เป็น 'ยากำพร้า' (ยาที่ใช้ในโรคที่หายาก) เมื่อวันที่ 28 ตุลาคม 2552
Kolbam ใช้อย่างไร?
สามารถรับ Kolbam ได้เมื่อมีใบสั่งยาเท่านั้น และการรักษาควรเริ่มต้นและดูแลโดยแพทย์ที่เชี่ยวชาญในโรคที่รักษาด้วย Kolbam
Kolbam มีอยู่ในแคปซูล (50 มก. และ 250 มก.) ปริมาณรายวันจะถูกกำหนดและปรับเปลี่ยนในระหว่างการรักษาโดยพิจารณาจากเลือด (เลือด) และระดับกรดน้ำดีในปัสสาวะและการทำงานของตับของผู้ป่วยแต่ละราย ปริมาณสูงสุดต่อวันไม่ควรเกิน 15 มก. ต่อกิโลกรัมของน้ำหนักตัว
ควรให้ Kolbam ในเวลาเดียวกันในแต่ละวันพร้อมกับมื้ออาหาร ในกรณีของเด็กเล็กที่ไม่สามารถกลืนแคปซูล เนื้อหาสามารถผสมกับนมผง นมข้นจืด มันบด หรือน้ำซุปข้นผลไม้
สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดดูที่แผ่นพับบรรจุภัณฑ์
Kolbam - Cholic Acid ทำงานอย่างไร?
กรด Cholic เป็นกรดน้ำดีหลักชนิดหนึ่งที่ผลิตโดยตับ กรด Cholic ที่มีอยู่ใน Kolbam จะแทนที่กรด cholic ที่หายไปในร่างกายของผู้ป่วย ด้วยวิธีนี้จะช่วยลดการผลิตกรดน้ำดีที่ผิดปกติและส่งเสริมการทำงานปกติของน้ำดีในระบบย่อยอาหารช่วยบรรเทาอาการของโรค
Kolbam - Cholic Acid มีประโยชน์อย่างไรในระหว่างการศึกษา?
Kolbam ได้รับการศึกษาในการศึกษาหลักหนึ่งที่เกี่ยวข้องกับผู้ป่วย 52 รายที่มีข้อบกพร่องโดยกำเนิดของการสังเคราะห์กรดน้ำดีปฐมภูมิรวมถึงผู้ป่วย 7 รายที่ไม่มี sterol 27-hydroxylase, 2-methylacyl-CoA racemase หรือคอเลสเตอรอล7α -hydroxylase พารามิเตอร์ประสิทธิภาพหลักคือการเปลี่ยนแปลงในน้ำดี ระดับกรดและการทำงานของตับก่อนและหลังการรักษาด้วย Kolbam พบว่า Kolbam สามารถลดปริมาณกรดน้ำดีที่ผิดปกติและปรับปรุงการทำงานของตับในประชากรทั่วไปของผู้ป่วยที่มีข้อบกพร่อง แต่กำเนิด การสังเคราะห์กรดน้ำดีหลักและมีแนวโน้มดีขึ้นใน การขาดเอนไซม์แต่ละตัว และผลลัพธ์เหล่านี้สอดคล้องกับความคาดหวังทางคลินิกและข้อมูลจากวรรณกรรมทางการแพทย์
ความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับ Kolbam - Cholic Acid คืออะไร?
ผลข้างเคียงของ Kolbam มักจะไม่รุนแรงถึงปานกลางในความรุนแรงและเกิดขึ้นชั่วคราว ผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุด (ซึ่งอาจส่งผลกระทบถึง 1 ใน 10 คน) คือ โรคปลายประสาทอักเสบ (เส้นประสาทถูกทำลายในมือและเท้า) ท้องร่วง คลื่นไส้ กรดไหลย้อน (กรดไหลย้อนในกระเพาะอาหารเข้าปาก) หลอดอาหารอักเสบ (การอักเสบของ ปาก). หลอดอาหาร), โรคดีซ่าน (เหลืองของผิวหนังและดวงตา), ปัญหาผิว (แผล) และอาการป่วยไข้.
ไม่ควรใช้ Kolbam ร่วมกับ phenobarbital (ยารักษาโรคลมชัก)
สำหรับรายการผลข้างเคียงและข้อจำกัดทั้งหมด โปรดดูที่แผ่นพับบรรจุภัณฑ์
ทำไม Kolbam - Cholic Acid ได้รับการอนุมัติ?
คณะกรรมการของหน่วยงานสำหรับผลิตภัณฑ์ยาเพื่อการใช้งานของมนุษย์ (CHMP) ตัดสินใจว่าประโยชน์ของ Kolbam นั้นมากกว่าความเสี่ยงและแนะนำให้ได้รับการอนุมัติให้ใช้ในสหภาพยุโรป CHMP สรุปว่า Kolbam มีผลดีในผู้ป่วยที่มีความบกพร่องของตับดังต่อไปนี้ เอนไซม์: sterol 27-hydroxylase, 2-methylacyl-CoA racemase และ cholesterol 7Î ± -hydroxylase เกี่ยวกับความปลอดภัย ผลกระทบที่ไม่พึงประสงค์นั้นไม่ร้ายแรงและสามารถย้อนกลับได้
Kolbam ได้รับอนุญาตภายใต้ "สถานการณ์พิเศษ" เนื่องจากไม่สามารถรับข้อมูลที่สมบูรณ์เกี่ยวกับ Kolbam ได้เนื่องจากความหายากของโรค ในแต่ละปี European Medicines Agency จะตรวจสอบข้อมูลใหม่ที่มีอยู่ และข้อมูลสรุปนี้จะได้รับการอัปเดตตามนั้น
Kolbam - Cholic Acid ยังรอข้อมูลอะไรอยู่?
เนื่องจาก Kolbam ได้รับอนุญาตภายใต้สถานการณ์พิเศษ บริษัทที่ทำการตลาด Kolbam จะตรวจสอบประโยชน์และความปลอดภัยของยาจากการลงทะเบียนผู้ป่วยและให้ข้อมูลอัปเดตประจำปี
มีการใช้มาตรการใดบ้างเพื่อให้แน่ใจว่าการใช้ Kolbam - Cholic Acid อย่างปลอดภัยและมีประสิทธิภาพ?
แผนการจัดการความเสี่ยงได้รับการพัฒนาเพื่อให้แน่ใจว่ามีการใช้ Kolbam อย่างปลอดภัยที่สุด ตามแผนนี้ ข้อมูลด้านความปลอดภัยได้รับการเพิ่มลงในบทสรุปของคุณลักษณะของผลิตภัณฑ์และเอกสารประกอบบรรจุภัณฑ์สำหรับ Kolbam รวมถึงข้อควรระวังที่เหมาะสมที่จะปฏิบัติตามโดยบุคลากรทางการแพทย์และผู้ป่วย
นอกจากนี้ บริษัทที่ทำการตลาด Kolbam จะจัดเตรียมเอกสารการศึกษาที่มีข้อมูลเกี่ยวกับการใช้ยาอย่างถูกต้องและปลอดภัยแก่แพทย์ทุกคนที่คาดว่าจะสั่งจ่ายยา
ข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับKolbam - Cholic Acid
สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับการรักษาด้วย Kolbam โปรดอ่านแผ่นพับบรรจุภัณฑ์ (รวมอยู่ใน EPAR) หรือติดต่อแพทย์หรือเภสัชกรของคุณ
ข้อมูลเกี่ยวกับ Kolbam - Cholic Acid ที่เผยแพร่ในหน้านี้อาจล้าสมัยหรือไม่สมบูรณ์ สำหรับการใช้ข้อมูลนี้อย่างถูกต้อง โปรดดูที่หน้าข้อจำกัดความรับผิดชอบและข้อมูลที่เป็นประโยชน์
