Cystadane คืออะไร?
Cystadane เป็นผงในช่องปากที่มีสารออกฤทธิ์เบทาอีนแอนไฮดรัส
Cystadane ใช้สำหรับอะไร?
Cystadane ใช้ในการรักษา homocystinuria เพื่อเป็นอาหารเสริมสำหรับการรักษาอื่นๆ เช่น วิตามิน B6 (pyridoxine) วิตามิน B12 (cobalamin) โฟเลต และอาหารเฉพาะ
Homocystinuria เป็นโรคทางพันธุกรรม (พันธุกรรม) ซึ่งร่างกายไม่สามารถเผาผลาญกรดอะมิโน methionine ได้อย่างสมบูรณ์ เมไทโอนีนมีอยู่ตามธรรมชาติในโปรตีนในอาหารผู้ป่วยที่มี homocystinuria ไม่สามารถเปลี่ยน homocysteine เป็น cysteine ได้ ดังนั้น homocysteine จะสะสมในเลือดและปัสสาวะ อาการทั่วไปของ homocystinuria ได้แก่ การเกิดลิ่มเลือดอุดตัน (การก่อตัวของลิ่มเลือดในหลอดเลือด) , ความเปราะบางของกระดูก, ความผิดปกติของโครงกระดูก, ectopia เลนทิส (ความผิดปกติที่เลนส์ถูกแทนที่โดยสัมพันธ์กับตำแหน่งปกติ) และความบกพร่องทางสติปัญญา เป็นโรคร้ายแรงที่มีอัตราการเสียชีวิตสูง Cystadane ใช้ในผู้ป่วยที่มี homocystinuria ทั้งสามประเภทที่รู้จักซึ่งเกิดจากการขาดสารที่จำเป็นสำหรับการเผาผลาญของ methionine ("cystathionine beta-synthetase" [CBS] หรือ "5.10-methylenetetrahydrofolate reductase" [MTHFR] ) หรือข้อบกพร่องใน "การเผาผลาญของโคแฟกเตอร์โคบาลามิน" (cbl)
เนื่องจากจำนวนผู้ป่วยที่เป็นโฮโมซิสตินูเรียมีน้อย โรคนี้จึงถือว่าหายาก และซีสตาดานถูกกำหนดให้เป็น 'ยาเด็กกำพร้า' (ยาที่ใช้ในโรคที่หายาก) เมื่อวันที่ 9 กรกฎาคม พ.ศ. 2544
สามารถรับยาได้เฉพาะเมื่อมีใบสั่งยาเท่านั้น
Cystadane ใช้อย่างไร?
การรักษาด้วย Cystadane ควรได้รับการดูแลโดยแพทย์ที่มีประสบการณ์ในการรักษาผู้ป่วยที่มี homocystinuria
ขนาดยามาตรฐานของ Cystadane ที่แนะนำสำหรับผู้ป่วยที่มีอายุมากกว่า 10 ปีคือ 6 กรัมต่อวัน แบ่งเป็นสองขนาดเท่ากัน เด็กอายุต่ำกว่า 10 ปีควรรับประทาน 100 มก. ต่อน้ำหนักตัว 1 กิโลกรัมต่อวัน แบ่งเป็น 2 ขนาดเท่าๆ กัน ปริมาณสำหรับเด็กสามารถปรับได้ตามการตอบสนองต่อการรักษา (ตรวจสอบโดยการวัดระดับโฮโมซิสเทอีนในเลือด) อย่างไรก็ตาม การเพิ่มความถี่เกินกว่าวันละสองครั้งหรือเพิ่มขนาดยาเกิน 150 มก. ต่อกิโลกรัมของน้ำหนักตัวไม่ได้ทำให้ประโยชน์ของ Cystadane ดีขึ้น เป้าหมายของการรักษาคือการรักษาระดับโฮโมซิสเทอีนในพลาสมาให้ต่ำกว่า 15 ไมโครโมลาร์หรือต่ำกว่าค่าปกติ เช่น ต่ำที่สุด โดยปกติแล้วจะทำได้ภายในหนึ่งเดือน
ช้อนตวง 3 อันมาพร้อมกับ Cystadane ให้ 100 มก. 150 มก. และ 1 กรัมของ
ฝุ่น. ควรละลายขนาดยาในน้ำ น้ำผลไม้ นม นมผง หรืออาหารสำหรับทารก และควรกลืนทันทีหลังผสม
Cystadane ทำงานอย่างไร?
เบทาอีนเป็นสารธรรมชาติที่สกัดจากหัวบีทน้ำตาล ใน homocystinuria เบทาอีนจะลดระดับโฮโมซิสเทอีนในพลาสมาโดยอำนวยความสะดวกในปฏิกิริยาในร่างกายที่เรียกว่า "เรเมทิลเลชัน" โดยที่โฮโมซิสเทอีนจะเปลี่ยนกลับเป็นเมไทโอนีน ซึ่งทำให้อาการของโรคดีขึ้น
Cystadane ได้รับการศึกษาอย่างไร?
บริษัทนำเสนอข้อมูลเกี่ยวกับ Cystadane จากวรรณกรรมทางวิทยาศาสตร์ ในจำนวนนี้มีรายงาน 202 ฉบับที่อธิบายผลกระทบของ Cystadane ในปริมาณต่างๆ ต่อระดับ homocysteine ในผู้ป่วย homocystinuria ที่มีอายุต่างกัน ข้อมูลอาการ ขนาดยา ระยะเวลาในการรักษา และยาอื่นๆ ที่รับประทานสำหรับผู้ป่วย 140 ราย
ในเวลาเดียวกัน. ผู้ป่วยส่วนใหญ่ยังได้รับวิตามิน B6 หรือ B12 หรือโฟเลต ข้อมูลจากการศึกษาเหล่านี้ถูกนำมาเปรียบเทียบกับรายงานที่ตีพิมพ์ซึ่งอธิบายถึงผลลัพธ์ที่สังเกตได้ในผู้ป่วยโรคเดียวกันที่ไม่ได้รับการรักษา
Cystadane มีประโยชน์อะไรบ้างในระหว่างการศึกษา?
ผู้ป่วยที่ได้รับ Cystadane พบว่าระดับ homocysteine ลดลงมากกว่าผู้ป่วยที่ไม่ได้รับการรักษาซึ่งสัมพันธ์กับอาการหัวใจและหลอดเลือด (หัวใจและหลอดเลือด) ที่ดีขึ้นและการปรับปรุงระบบประสาทที่รายงานโดยผู้ป่วยประมาณ 3 ใน 4 ภายใต้การรักษาด้วย Cystadane ยานี้มีประสิทธิภาพในการรักษาผู้ป่วยที่มี homocystinuria ทั้งสามประเภท
ความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับ Cystadane คืออะไร?
ผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุดจาก Cystadane (พบในผู้ป่วยมากกว่า 1 ใน 10 ราย) คือระดับ
ระดับเมไทโอนีนในพลาสมาสูงขึ้น จำเป็นต้องตรวจสอบระดับเมไทโอนีนในผู้ป่วยที่ใช้ Cystadane เนื่องจากการเพิ่มขึ้นของระดับเหล่านี้อาจเกี่ยวข้องกับอาการบวมน้ำในสมอง (สมองบวม) ผู้ป่วยที่มีอาการสมองบวมน้ำ เช่น ปวดหัวตอนเช้า อาเจียน หรือการมองเห็นเปลี่ยนแปลง ควรแจ้งให้แพทย์ทราบ เนื่องจากอาจต้องหยุดการรักษาด้วย Cystadane สำหรับรายการผลข้างเคียงทั้งหมดที่รายงานด้วย Cystadane โปรดดูที่ Package Leaflet ไม่ควรใช้ Cystadane ในผู้ป่วยที่แพ้ง่าย (แพ้) ต่อเบทาอีน
ทำไม Cystadane ถึงได้รับการอนุมัติ?
คณะกรรมการผลิตภัณฑ์ยาเพื่อการใช้งานของมนุษย์ (CHMP) สรุปว่า แม้จะมีการศึกษาอย่างเป็นระบบอย่างจำกัดที่ดำเนินการกับ Cystadane ยานี้มีประโยชน์ในฐานะการรักษาแบบเสริมในการรักษาโฮโมซิสตินูเรีย เป็นการเสริมการรักษาที่มีวิตามินเป็นพื้นฐานและร่วมกับ อาหารเฉพาะ คณะกรรมการตั้งข้อสังเกตว่า Cystadane ไม่ได้ทดแทนการรักษาอื่น ๆ
CHMP ตัดสินใจว่าประโยชน์ของ Cystadane นั้นมากกว่าความเสี่ยงในฐานะการรักษาเพิ่มเติมสำหรับ homocystinuria เมื่อใช้ตามคำแนะนำของผลิตภัณฑ์ ดังนั้นจึงแนะนำให้ได้รับอนุญาตทางการตลาด
มีการใช้มาตรการใดบ้างเพื่อให้แน่ใจว่าการใช้ Cystadane อย่างปลอดภัย?
บริษัทที่ทำ Cystadane จะจัดทำทะเบียนผู้ป่วยที่รับยาสำหรับ
ตรวจสอบความปลอดภัยของพวกเขา โดยเฉพาะอย่างยิ่ง จะติดตามกรณีของอาการบวมน้ำในสมอง ซึ่งพบในผู้ป่วยจำนวนน้อยในระหว่างการทดลองใช้ยา
ข้อมูลอื่น ๆ เกี่ยวกับ Cystadane:
เมื่อวันที่ 15 กุมภาพันธ์ พ.ศ. 2550 คณะกรรมาธิการยุโรปได้อนุญาตให้ Orphan Europe SARL เป็น "การอนุญาตทางการตลาด" สำหรับ Cystadane ซึ่งใช้ได้ทั่วทั้งสหภาพยุโรป
หากต้องการลงทะเบียนการกำหนด Cystadane เป็นยาเด็กกำพร้า คลิกที่นี่
สำหรับเวอร์ชันเต็มของ Cystadane EPAR คลิกที่นี่
อัปเดตล่าสุดของข้อมูลสรุปนี้: 01-2007
ข้อมูลเกี่ยวกับ Cystadane - Betaine Anhydrous ที่เผยแพร่ในหน้านี้อาจล้าสมัยหรือไม่สมบูรณ์ สำหรับการใช้ข้อมูลนี้อย่างถูกต้อง โปรดดูที่หน้าข้อจำกัดความรับผิดชอบและข้อมูลที่เป็นประโยชน์
