Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate

Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate คืออะไรและใช้ทำอะไร?

Ravicti เป็นยาที่ใช้รักษาความผิดปกติของวงจรยูเรียในระยะยาวในผู้ใหญ่และเด็กอายุตั้งแต่ 2 เดือนขึ้นไปเมื่อโรคไม่สามารถจัดการได้ด้วยการเปลี่ยนแปลงอาหารเพียงอย่างเดียว ผู้ป่วยที่มีความผิดปกติของวงจรยูเรีย วงจรยูเรียล้มเหลวในการกำจัดของเสียไนโตรเจน ออกจากร่างกายเนื่องจากขาดเอนไซม์ตับบางชนิด ในร่างกาย ไนโตรเจนเสียจะถูกแปลงเป็นแอมโมเนีย ซึ่งเป็นอันตรายหากสะสม Ravicti ใช้ในผู้ป่วยที่ขาดเอนไซม์อย่างน้อยหนึ่งอย่างต่อไปนี้: carbamoyl phosphate synthase I, ornithine carbamyltransferase, argininosuccinate synthetase, argininosuccinate lyase, arginase I และ ornithine translocase

Ravicti มีสารออกฤทธิ์กลีเซอรอลฟีนิลบิวทีเรต

เนื่องจากจำนวนผู้ป่วยที่มีความผิดปกติของวงจรยูเรียมีน้อย โรคเหล่านี้จึงถือว่าเป็น 'หายาก' และ Ravicti ถูกกำหนดให้เป็น 'ยากำพร้า' (ยาที่ใช้ในโรคที่หายาก) เมื่อวันที่ 10 มิถุนายน 2010

Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate ใช้อย่างไร?

Ravicti มีให้ในรูปแบบของเหลว (1.1 g / ml) ที่จะนำมาทางปากหรือผ่านท่อที่ผ่านจมูกและเข้าสู่กระเพาะอาหารหรือที่ผ่านหน้าท้องไปยังกระเพาะอาหาร สามารถรับได้โดยมีใบสั่งยาเท่านั้นและควรกำหนดโดยแพทย์ที่มีประสบการณ์ในการรักษาผู้ป่วยที่มีความผิดปกติของวงจรยูเรีย

โปรตีนเป็นแหล่งของไนโตรเจน ดังนั้นต้องใช้ Ravicti ร่วมกับอาหารที่มีโปรตีนต่ำเป็นพิเศษเพื่อลดการบริโภคไนโตรเจนและอาหารเสริมในบางกรณี (ขึ้นอยู่กับปริมาณโปรตีนที่จำเป็นต่อการเจริญเติบโตและการพัฒนาในแต่ละวัน)

ปริมาณ Ravicti ขึ้นอยู่กับอาหาร ส่วนสูง และน้ำหนักของผู้ป่วย ในระหว่างการรักษา ควรทำการตรวจเลือดเป็นประจำเพื่อปรับขนาดยาในแต่ละวัน ปริมาณ Ravicti ในแต่ละวันควรแบ่งเป็นปริมาณเท่ากันและให้ในแต่ละมื้อ สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดดูที่สรุปคุณลักษณะของผลิตภัณฑ์ (รวมถึงส่วนหนึ่งของ EPAR)

อาจจำเป็นต้องใช้การรักษาด้วย Ravicti ตลอดชีวิตเว้นแต่ผู้ป่วยจะได้รับการปลูกถ่ายตับที่ประสบความสำเร็จ

Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate ทำงานอย่างไร?

สารออกฤทธิ์ใน Ravicti คือ glycerol phenylbutyrate จะถูกแปลงเป็น phenylacetate ในร่างกาย โดย Phenylacetate รวมกับกรดอะมิโน glutamine ที่มีอยู่ในโปรตีนซึ่งมีไนโตรเจนเป็นองค์ประกอบที่ไตสามารถขับออกจากร่างกายได้ ทำให้ไนโตรเจนลดลง ในร่างกายลดปริมาณแอมโมเนียที่ผลิต

Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate มีประโยชน์อย่างไรในระหว่างการศึกษา?

การศึกษาผู้ใหญ่ 88 คนที่มีความผิดปกติของวงจรยูเรีย โดยเปรียบเทียบ Ravicti กับโซเดียม ฟีนิลบิวทีเรต (ยาอีกตัวหนึ่งที่ใช้รักษาความผิดปกติของวงจรยูเรีย) ตัวชี้วัดประสิทธิภาพหลักคือการเปลี่ยนแปลงของระดับแอมโมเนียในเลือดหลังการรักษา 4 สัปดาห์ การศึกษาพบว่า Ravicti มีประสิทธิภาพอย่างน้อยเท่ากับยาเปรียบเทียบในการควบคุมระดับแอมโมเนียในเลือด: ระดับแอมโมเนียเฉลี่ยโดยประมาณอยู่ที่ประมาณ 866 ไมโครโมลต่อลิตรในผู้ป่วยที่ได้รับ Ravicti และ 977 ไมโครโมลต่อลิตรในผู้ป่วยที่ได้รับโซเดียม . ฟีนิลบิวทีเรต ข้อมูลเพิ่มเติมจากการศึกษาสนับสนุนได้แสดงผลที่คล้ายคลึงกันของ Ravicti ในเด็กอายุ 2 เดือนขึ้นไป

ความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับ Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate คืออะไร?

อาการไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุดของ Ravicti (ซึ่งอาจส่งผลกระทบมากกว่า 5 ใน 100 คน) ได้แก่ ท้องร่วง ท้องอืด (ผ่านแก๊ส) ปวดศีรษะ ความอยากอาหารลดลง อาเจียน เหนื่อยล้า รู้สึกไม่สบาย และมีกลิ่นผิวหนังผิดปกติ

ไม่ควรใช้ Ravicti ในการรักษาภาวะ hyperammonaemia เฉียบพลัน (ระดับแอมโมเนียในเลือดเพิ่มขึ้นอย่างกะทันหัน) สำหรับรายการผลข้างเคียงทั้งหมดที่รายงานด้วย Ravicti และข้อจำกัด โปรดดูที่แผ่นพับบรรจุภัณฑ์

ทำไม Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate จึงได้รับการอนุมัติ?

คณะกรรมการของหน่วยงานสำหรับผลิตภัณฑ์ยาเพื่อการใช้งานของมนุษย์ (CHMP) ตัดสินใจว่าประโยชน์ของ Ravicti นั้นมากกว่าความเสี่ยง และแนะนำให้ได้รับการอนุมัติให้ใช้ในสหภาพยุโรป

Ravicti ได้รับการพิสูจน์แล้วว่ามีประสิทธิภาพในการลดระดับของแอมโมเนียในเลือดในผู้ป่วยที่มีความผิดปกติของวงจรยูเรีย Ravicti เป็นยาที่มีการปลดปล่อยอย่างต่อเนื่องซึ่งหมายความว่าสารออกฤทธิ์จะถูกปล่อยออกมาอย่างต่อเนื่องตลอดทั้งวัน ดังนั้น การกำจัดของเสียด้วย ไนโตรเจนเกิดขึ้นอย่างต่อเนื่องและทำให้ควบคุมระดับแอมโมเนียในเลือดได้ดีขึ้นตลอดทั้งวัน ด้วยเหตุผลเดียวกัน ไม่ควรใช้ Ravicti เพื่อรักษาภาวะ hyperammonaemia เฉียบพลัน ซึ่งจำเป็นต้องมีการรักษาที่ออกฤทธิ์เร็วกว่า

นอกจากนี้ เนื่องจากมีอยู่ในสูตรของเหลว คณะกรรมการจึงพิจารณาว่า Ravicti อาจเป็นที่ยอมรับได้ โดยเฉพาะสำหรับเด็ก โดยเฉพาะอย่างยิ่งสำหรับเด็ก มากกว่ายาเม็ดอื่นๆ ที่จะเติมลงในอาหาร สูตรของเหลวยังอำนวยความสะดวกในการบริหารทางท่อในผู้ป่วยที่ไม่สามารถกลืนได้เนื่องจากปัญหาทางระบบประสาท

ผลข้างเคียงของ Ravicti ส่วนใหญ่อยู่ที่ลำไส้และถือว่าจัดการได้ อย่างไรก็ตาม กำลังรอข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับความปลอดภัยในระยะยาวของ Ravicti

มีการใช้มาตรการใดบ้างเพื่อให้แน่ใจว่าการใช้ Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate อย่างปลอดภัยและมีประสิทธิภาพ?

แผนการจัดการความเสี่ยงได้รับการพัฒนาเพื่อให้แน่ใจว่าใช้ Ravicti อย่างปลอดภัยที่สุด ตามแผนนี้ ข้อมูลด้านความปลอดภัยได้รวมอยู่ในบทสรุปของคุณลักษณะของผลิตภัณฑ์และเอกสารประกอบบรรจุภัณฑ์สำหรับ Ravicti รวมถึงข้อควรระวังที่เหมาะสมที่จะปฏิบัติตามโดยบุคลากรทางการแพทย์และผู้ป่วย

นอกจากนี้ บริษัทที่ทำการตลาด Ravicti จะจัดทำทะเบียนผู้ป่วยเพื่อรับข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับประโยชน์ระยะยาวและความปลอดภัยของยา

ข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับ Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate

สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับการรักษาด้วย Ravicti โปรดอ่านแผ่นพับบรรจุภัณฑ์ (รวมอยู่ใน EPAR) หรือติดต่อแพทย์หรือเภสัชกรของคุณ

ข้อมูลเกี่ยวกับ Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate ที่เผยแพร่ในหน้านี้อาจล้าสมัยหรือไม่สมบูรณ์ สำหรับการใช้ข้อมูลนี้อย่างถูกต้อง โปรดดูที่หน้าข้อจำกัดความรับผิดชอบและข้อมูลที่เป็นประโยชน์