Spinraza - Nusinersen คืออะไรและใช้ทำอะไร?
Spinraza เป็นยาที่ใช้รักษากล้ามเนื้อลีบกระดูกสันหลัง 5q (SMA) โรคทางพันธุกรรมที่ทำให้กล้ามเนื้ออ่อนแรงและลีบ รวมทั้งกล้ามเนื้อปอด โรคนี้สัมพันธ์กับข้อบกพร่องในโครโมโซม 5q และอาการมักจะเริ่มไม่นานหลังคลอด .
เนื่องจากจำนวนผู้ป่วยที่มี SMA ต่ำ โรคนี้จึงถือเป็น 'หายาก' และ Spinraza ถูกกำหนดให้เป็น 'ยากำพร้า' (ยาที่ใช้ในโรคที่หายาก) เมื่อวันที่ 2 เมษายน 2555
Spinraza มี nusinersen สารออกฤทธิ์
Spinraza ใช้อย่างไร?
Spinraza สามารถรับได้เมื่อมีใบสั่งยาเท่านั้น และการรักษาควรเริ่มต้นโดยแพทย์ที่มีประสบการณ์ในการจัดการ SMA
ยานี้มีให้สำหรับการฉีดในขวดขนาด 12 มก. ได้รับการฉีดเข้าช่องไขสันหลัง (ที่ส่วนหลังส่วนล่าง ตรงไปยังกระดูกสันหลัง) โดยแพทย์หรือพยาบาลที่มีประสบการณ์ในการดำเนินการตามขั้นตอนนี้ ผู้ป่วยอาจต้องได้รับยาระงับประสาท (ให้ยาเพื่อให้เขาสงบลง) ก่อนให้ Spinraza
ปริมาณที่แนะนำคือ 12 มก. (หนึ่งขวด) ให้เร็วที่สุดหลังจากที่ผู้ป่วยได้รับการวินิจฉัยว่าเป็นโรค SMA เข็มแรกควรตามด้วยอีก 3 โด๊ส หลังจาก 2, 4 และ 9 สัปดาห์แล้วค่อยเพิ่มหนึ่งครั้งทุก 4 เดือนหลังจากนั้น การรักษาควรดำเนินต่อไปตราบเท่าที่ผู้ป่วยได้รับประโยชน์จากการรักษา สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดดูที่แผ่นพับบรรจุภัณฑ์
Spinraza - Nusinersen ทำงานอย่างไร
ผู้ป่วยที่มี SMA ขาดโปรตีนที่เรียกว่า 'motor neuron survival factor' (SMN) ซึ่งจำเป็นต่อการอยู่รอดและการทำงานปกติของเซลล์ประสาทสั่งการ (เซลล์ประสาทในไขสันหลังที่ควบคุมการเคลื่อนไหวของกล้ามเนื้อ) โปรตีน SMN ผลิตโดยยีนสองตัวคือ SMN1 และ SMN2 ผู้ป่วยที่มี SMA ขาดยีน SMN1 แต่มียีน SMN2 ซึ่งส่วนใหญ่สร้างโปรตีน SMN สั้น ๆ ที่ไม่สามารถทำงานได้เช่นเดียวกับโปรตีนที่มีความยาวเต็มที่
Spinraza เป็นโอลิโกนิวคลีโอไทด์ antisense สังเคราะห์ (สารพันธุกรรมชนิดหนึ่ง) ที่ช่วยให้ยีน SMN2 สร้างโปรตีนเต็มความยาวที่สามารถทำงานได้ตามปกติ สิ่งนี้จะแทนที่โปรตีนที่หายไปซึ่งจะช่วยบรรเทาอาการของโรคได้
Spinraza - Nusinersen มีประโยชน์อะไรบ้างในระหว่างการศึกษา?
การศึกษาหลักหนึ่งที่เกี่ยวข้องกับทารก 121 คน (อายุเฉลี่ย 7 เดือน) ที่มี SMA พบว่า Spinraza มีประสิทธิภาพในการปรับปรุงการเคลื่อนไหวเมื่อเทียบกับยาหลอก (การฉีดหลอก)
หลังจากหนึ่งปีของการรักษา 51% ของทารกที่ได้รับ Spinraza (37 จาก 73) มีความคืบหน้าในการพัฒนาการควบคุมศีรษะ การกลิ้ง นั่ง คลาน ยืน และเดิน ในขณะที่ไม่มีความคืบหน้าที่คล้ายกันในทารกที่ได้รับยาหลอก นอกจากนี้ ทารกส่วนใหญ่ที่รักษาด้วย Spinraza รอดชีวิตได้นานกว่าและจำเป็นต้องช่วยหายใจช้ากว่าผู้ที่ได้รับยาหลอก
มีการศึกษาอื่นที่กำลังดำเนินการเพื่อประเมินประสิทธิภาพของ Spinraza ในเด็กที่มี SMA ที่รุนแรงน้อยกว่าและได้รับการวินิจฉัยในระยะต่อมา (อายุเฉลี่ย 3 ปี) การวิเคราะห์ระหว่างกาลแสดงให้เห็นผลลัพธ์ที่สอดคล้องกับทารกที่โรคได้เริ่มมีอาการก่อนหน้านี้
ความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับ Spinraza - Nusinersen คืออะไร?
ผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุดกับ Spinraza (ซึ่งอาจส่งผลกระทบมากกว่า 1 ใน 10 คน) คือปวดศีรษะและปวดหลัง อย่างไรก็ตาม ในทารกแรกเกิด ผลข้างเคียงเหล่านี้ไม่สามารถประเมินได้เนื่องจากไม่สามารถสื่อสารได้ เชื่อว่าผลข้างเคียงเหล่านี้เกิดจากการฉีดเข้ากระดูกสันหลังที่จ่ายให้ยา
สำหรับรายการผลข้างเคียงและข้อจำกัดทั้งหมดที่รายงานด้วย Spinraza โปรดดูที่แผ่นพับบรรจุภัณฑ์
เหตุใด Spinraza - Nusinersen จึงได้รับการอนุมัติ
ในการประเมิน คณะกรรมการผลิตภัณฑ์ยาเพื่อการใช้งานของมนุษย์ (CHMP) ตระหนักถึงลักษณะที่ร้ายแรงของโรคและความจำเป็นเร่งด่วนสำหรับการรักษาที่มีประสิทธิภาพ
Spinraza ได้รับการแสดงเพื่อนำมาซึ่งการปรับปรุงที่มีความหมายทางคลินิกในเด็กเล็กที่เป็นโรคในระดับความรุนแรงที่แตกต่างกัน แม้ว่ายาจะไม่ได้รับการทดสอบในผู้ป่วยที่มีรูปแบบ SMA ที่รุนแรงและรุนแรงกว่า แต่ก็คาดว่าจะให้ประโยชน์ที่คล้ายคลึงกันกับผู้ป่วยเหล่านี้
ผลข้างเคียงได้รับการพิจารณาว่าสามารถจัดการได้เนื่องจากส่วนใหญ่เกี่ยวข้องกับเส้นทางการให้ยา
ดังนั้น CHMP จึงตัดสินใจว่าประโยชน์ของ Spinraza นั้นมากกว่าความเสี่ยง และแนะนำให้ได้รับการอนุมัติให้ใช้ในสหภาพยุโรป
มีการใช้มาตรการใดบ้างเพื่อให้แน่ใจว่าการใช้ Spinraza - Nusinersen ปลอดภัยและมีประสิทธิภาพ
บริษัทที่ทำการตลาด Spinraza จะทำการศึกษาอย่างต่อเนื่องเกี่ยวกับความปลอดภัยและประสิทธิภาพของยาในระยะยาวในผู้ป่วยที่มีอาการของ SMA และในผู้ป่วยที่ยังไม่มีอาการ
คำแนะนำและข้อควรระวังที่ควรปฏิบัติโดยบุคลากรทางการแพทย์และผู้ป่วยสำหรับ Spinraza ให้ใช้อย่างปลอดภัยและมีประสิทธิภาพได้รับการรายงานในบทสรุปของคุณลักษณะของผลิตภัณฑ์และแผ่นพับบรรจุภัณฑ์
ข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับ Spinraza - Nusinersen
สำหรับเวอร์ชันเต็มของ EPAR ของ Spinraza โปรดปรึกษาเว็บไซต์ของ Agency: ema.europa.eu/ค้นหายา / ยาสำหรับมนุษย์ / รายงานการประเมินสาธารณะของยุโรป สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับการบำบัดด้วย Spinraza โปรดอ่านแผ่นพับบรรจุภัณฑ์ (รวมอยู่ใน EPAR) หรือติดต่อแพทย์หรือเภสัชกรของคุณ
บทสรุปของความคิดเห็นของคณะกรรมการผลิตภัณฑ์ยาเด็กกำพร้าสำหรับ Spinraza มีอยู่ในเว็บไซต์ของหน่วยงาน: ema.europa.eu/ค้นหายา / ยาสำหรับมนุษย์ / การกำหนดโรคที่หายาก
ข้อมูลเกี่ยวกับ Spinraza - Nusinersen ที่เผยแพร่ในหน้านี้อาจล้าสมัยหรือไม่สมบูรณ์ สำหรับการใช้ข้อมูลนี้อย่างถูกต้อง โปรดดูที่หน้าข้อจำกัดความรับผิดชอบและข้อมูลที่เป็นประโยชน์
