ยารักษาโรคโลหิตจางเซลล์เคียว

คำนิยาม

โรคโลหิตจางจากเซลล์รูปเคียวเป็นภาวะโลหิตจางที่ถ่ายทอดทางพันธุกรรมซึ่งมีจำนวนเม็ดเลือดแดงที่ไหลเวียนอยู่ในเลือดต่ำมากจนไม่สามารถรับประกันว่าจะมีการขนส่งออกซิเจนไปทั่วร่างกายอย่างเพียงพอ เรียกว่า "เซลล์เคียว" เนื่องจากรูปร่างเฉพาะของเม็ดเลือดแดง เซลล์ : เซลล์เหล่านี้ไม่โค้งมน สองเว้าและยืดหยุ่น แต่มีรูปร่างเคียว มีแนวโน้มที่จะรวมกลุ่มและเปราะบางและเป็นมุม

สาเหตุ

สาเหตุที่ทำให้เกิดโรคโลหิตจางชนิดเคียวเกิดจากการกลายพันธุ์ทางพันธุกรรมของยีนที่มีหน้าที่ในการผลิตฮีโมโกลบิน ดังนั้นจึงไม่เกี่ยวข้องกับการขาดอาหาร (เช่น โรคโลหิตจางจากการขาดธาตุเหล็ก) หรือการติดเชื้อ (เช่น โรคโลหิตจางที่เป็นอันตราย ซึ่งอาจขึ้นอยู่กับการดูถูกกระเพาะอาหาร) ของ "เอช. พิลอรี่) โรคโลหิตจางเซลล์เคียวเป็นโรค autosomal recessive

อาการ

อาการปวด ปวดศีรษะ หายใจลำบาก และการมองเห็นเป็นอาการที่บ่งบอกถึงภาวะโลหิตจางชนิดเคียว แม่นยำกว่านั้น อาการปวดมักพบที่หลัง ท้อง หน้าอก และกระดูก และอาจมีอาการแปรผันได้ โดยกินเวลาไม่กี่นาทีหรือนานหลายชั่วโมง หรือวัน หายใจลำบากมักเกิดขึ้นพร้อมกับกิจกรรมกีฬาแต่ก็อาจปรากฏขึ้นระหว่างพักได้เช่นกัน ภาวะโลหิตจางชนิดเคียวเพิ่มความเสี่ยงต่อการติดเชื้อ

ข้อมูลเกี่ยวกับ Sickle Cell Anemia - Drugs for the Treatment of Sickle Cell Anemia ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อทดแทนความสัมพันธ์โดยตรงระหว่างบุคลากรทางการแพทย์กับผู้ป่วย ปรึกษาแพทย์ และ/หรือผู้เชี่ยวชาญก่อนใช้ยา Sickle Cell Anemia - Drugs for the Treatment of Sickle เสมอ โรคโลหิตจางของเซลล์

ยา

น่าเสียดายที่ไม่มียารักษาที่สามารถรับประกันการฟื้นตัวอย่างสมบูรณ์จากโรคโลหิตจางชนิดเคียว อย่างไรก็ตาม ยาบางชนิดสามารถบรรเทาอาการปวดและป้องกันภาวะแทรกซ้อนที่เกี่ยวข้องกับโรคได้
ในทางกลับกัน การปลูกถ่ายไขกระดูกเป็นทางเลือกเดียวในการรักษาโรคโลหิตจางชนิดเคียว แม้ว่าขั้นตอนทางการแพทย์นี้จะซับซ้อนอย่างยิ่งและมีความเสี่ยงร้ายแรง ซึ่งรวมถึงการเสียชีวิตด้วย อย่างไรก็ตาม ควรเน้นว่าเป็นเรื่องยากมากที่จะหาผู้บริจาคที่เข้ากันได้
การถ่ายเลือดและการเสริมออกซิเจนเป็นขั้นตอนการรักษาเพิ่มเติมที่เป็นประโยชน์สำหรับการบรรเทาอาการเจ็บปวดที่มาพร้อมกับโรคโลหิตจางชนิดเคียว

ต่อไปนี้เป็นประเภทของยาที่ใช้มากที่สุดในการรักษาโรคโลหิตจางชนิดเคียว และตัวอย่างบางส่วนของความเชี่ยวชาญทางเภสัชวิทยา ขึ้นอยู่กับแพทย์ในการเลือกสารออกฤทธิ์และปริมาณที่เหมาะสมที่สุดสำหรับผู้ป่วยตามความรุนแรงของโรค , สภาพสุขภาพของผู้ป่วยและการตอบสนองต่อการรักษา:

ยาปฏิชีวนะ: เราพบว่าโรคโลหิตจางชนิดเคียวเพิ่มความเสี่ยงในการติดเชื้อ ด้วยเหตุนี้ ผู้ป่วยที่ได้รับผลกระทบจากโรคนี้จึงสามารถรับการรักษาด้วยยาปฏิชีวนะเชิงป้องกันได้โดยเฉพาะ:

• Penicillin G หรือ benzylpenicillin (เช่น Benzyl B, Benzyl P): สามารถให้ทารกได้เร็วที่สุดเท่าที่สองเดือนหลังคลอด แนะนำให้ใช้ยาปฏิชีวนะนี้นานถึง 5 ปีเสมอเพื่อป้องกันโรคปอดบวมและการติดเชื้อที่เป็นอันตรายอื่น ๆ โดยเฉพาะสำหรับเด็ก แพทย์ต้องกำหนดขนาดยาเสมอ ปริมาณที่แนะนำสำหรับการป้องกันการติดเชื้อสเตรปโทคอกคัสคือให้ฉีดเข้าเส้นเลือดดำ 1-5 ล้านยูนิต (ขนาดบรรจุ) แม้หลายครั้งในระหว่างวัน

ยาแก้ปวด (NSAIDs และ corticosteroids): เนื่องจากความเจ็บปวดเกือบจะคงที่ในผู้ป่วยโรคโลหิตจางชนิดเคียวเซลล์ การให้ยาแก้ปวด (ซึ่งไม่ได้ช่วยในการต่อสู้กับสาเหตุที่กระตุ้น) จึงเป็นเครื่องช่วยที่สำคัญมากในการบรรเทาอาการ

การฉีดวัคซีน: เนื่องจากโรคโลหิตจางสนับสนุนการติดเชื้อ โดยเฉพาะอย่างยิ่งสำหรับเด็กที่ได้รับผลกระทบ ขอแนะนำให้สร้างภูมิคุ้มกันโดยการฉีดวัคซีน ปรึกษาแพทย์ของคุณ

อนุพันธ์ยูเรีย (ไฮดรอกซียูเรีย): โดยทั่วไปยานี้ใช้ในด้านเนื้องอกวิทยา อย่างไรก็ตาม ผู้ป่วยเซลล์รูปเคียวบางรายได้รับการรักษาด้วยสารออกฤทธิ์นี้ เนื่องจากยานี้บรรเทาอาการปวดที่เกี่ยวข้องกับโรคและลดความจำเป็นในการถ่ายเลือด ยาทำงานโดยกระตุ้นการผลิตเฮโมโกลบินของทารกในครรภ์ (ฮีโมโกลบินชนิดหนึ่งในทารกแรกเกิดที่สามารถป้องกันการพัฒนาเซลล์รูปเคียว)

• Hydroxyurea (เช่น Onco-carbide): ปริมาณของยานี้สำหรับโรคโลหิตจางชนิดเคียวคือรับประทาน 15 มก. / กก. วันละครั้ง สามารถเพิ่มขนาดยาได้ 5 มก. / กก. / วันทุก 3 เดือนสูงสุด 35 มก. / กก. / วัน Hydroxyurea สามารถใช้ได้เฉพาะในโรคโลหิตจางชนิดเคียวรุนแรงและวิกฤตการณ์ที่เจ็บปวดเฉียบพลัน ห้ามใช้เป็นเวลานาน เนื่องจากดูเหมือนว่าจะชอบมะเร็งเม็ดเลือดขาวหรือมะเร็งอื่นๆ

ยาขยายหลอดลม: โรคโลหิตจางชนิดเคียวมักมาพร้อมกับอาการหายใจลำบากมากหรือน้อย (เช่น โรคหอบหืด) ซึ่งสามารถควบคุมได้ด้วยยาขยายหลอดลม

• Ipratropium bromide (เช่น Atem, Breva): ยานี้มีอยู่ในสูตรที่ประกอบด้วยสารออกฤทธิ์เท่านั้น หรือร่วมกับยา beta2-agonist ด้วยละอองลอย ทำซ้ำ 2 inhalations (36 mcg) 4 ครั้งต่อวัน (ไม่เกิน 12 inhalations ต่อวัน) อีกทางหนึ่งคือใช้ขวดขนาด 500 มก. (สารละลายพ่นยา) ครั้งเดียว 3-4 ครั้งต่อวัน ยานี้ใช้รักษาโรคหอบหืดและปัญหาการหายใจรุนแรงที่เกิดจากโรคโลหิตจางชนิดเคียว
• ไอโซเอทาริน: อยู่ในกลุ่มของยาขยายหลอดลม ไอโซเอทารินช่วยให้ผ่อนคลายกล้ามเนื้อเรียบของหลอดลม
• Theophylline (เช่น Aminomal Elisir, Diffumal, Respicur): theophylline เป็นยาแซนทีนที่ใช้ในการรักษาเพื่อลดการกระตุ้นของ broncho-constrictor แม้ในกรณีของโรคโลหิตจางชนิดเคียว ยานี้ใช้ในปริมาณที่บรรจุ 5 มก. / กก. ปรึกษาแพทย์ของคุณ

การผสมผสานของกรดโฟลิก วิตามินอี และสังกะสี: ในกรณีของโรคโลหิตจางชนิดเคียว การบริหารวิตามินบี 9 และสังกะสีน่าจะเหมาะสมเป็นพิเศษ:

• กรดโฟลิก (เช่น Folina, Fertifol, Folidex): มีทั้งแบบแคปซูลอ่อนที่มีสารออกฤทธิ์ 5 มก. (ต้องรับประทานวันละ 1-3 ครั้ง) และสำหรับการฉีดกรดโฟลิก 15 มก. (ถ่ายครั้งเดียว) วัน เข้ากล้าม). วิตามินบี 9 สามารถป้องกันการเปลี่ยนแปลงและความเสียหายต่อหลอดเลือด ซึ่งเป็นไปได้ในบริบทของโรคโลหิตจางชนิดเคียว
• วิตามินอี (เช่น Sursum, Ephynal, Rigentex): วิตามินอี ความเป็นเลิศของสารต้านอนุมูลอิสระ ลดความเครียดจากปฏิกิริยาออกซิเดชันภายในเซลล์เม็ดเลือดแดงในผู้ป่วยที่เป็นโรคเคียวและธาลัสซีเมีย โดยทั่วไป แนะนำให้รับประทานในปริมาณที่เท่ากัน ถึง 200 หน่วย (10 มล.) ทางปาก (สูตรของเหลวในช่องปาก) วันละครั้ง
• สังกะสี (เช่น Zincometil, Ektogan, ZMA): ให้รับประทานสารออกฤทธิ์ 50 มก. วันละสามครั้ง การเสริมสังกะสีช่วยลดความถี่ของวิกฤตการณ์ที่เจ็บปวดในบริบทของโรคโลหิตจางชนิดเคียว

ความคาดหวังและความคาดหวังทางเภสัชวิทยาในอนาคต: ปัจจุบัน โรคโลหิตจางชนิดเคียวไม่สามารถรักษาได้ แต่นักวิจัยต่างมีความหวัง และกำลังมีการทดสอบการรักษาใหม่ๆ:

1. อาหารเสริมไนตริกออกไซด์: โดยการลดความหนืดของเซลล์เม็ดเลือดแดงและสร้างการขยายหลอดเลือด ไนตริกออกไซด์สามารถป้องกันการรวมตัวของเซลล์เคียว
2. การบำบัดด้วยยีน: การแนะนำยีนที่ดีต่อสุขภาพเข้าไปในไขกระดูก (มีหน้าที่ในการผลิตฮีโมโกลบินของทารกในครรภ์) สามารถปรับสมดุลระดับฮีโมโกลบินทางสรีรวิทยาได้
3. การปิดใช้งานยีนที่มีข้อบกพร่อง: เนื่องจาก "โรคโลหิตจางเซลล์เคียวเกิดจากการเปลี่ยนแปลง" ของยีน การปิดใช้งานยีนดังกล่าวอาจเป็นแนวทางในการแก้ปัญหา
4. นวัตกรรมยารักษาโรคโลหิตจางชนิดเคียว มุ่งเป้าไปที่การเพิ่มการสังเคราะห์ฮีโมโกลบินของทารกในครรภ์ ซึ่งมีประโยชน์ในการป้องกันไม่ให้เซลล์รูปเคียวก่อตัว

บทความอื่น ๆ เกี่ยวกับ "Sickle Cell Anemia - ยาสำหรับรักษา" Sickle Cell Anemia "

1. โรคโลหิตจางเซลล์เคียว - อาการและการรักษา
2. โรคโลหิตจางเซลล์เคียว