Cerdelga - eliglustat คืออะไรและใช้ทำอะไร?
Cerdelga เป็นยาที่ระบุไว้สำหรับการรักษาระยะยาวของผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่เป็นโรค Gaucher ชนิดที่ 1 โรค Gaucher เป็นโรคที่สืบทอดมาซึ่งพบได้ยากซึ่งสังเกตพบความบกพร่องในเอนไซม์ที่เรียกว่า สภาวะปกติเผาผลาญไขมันที่เรียกว่ากลูโคซิลเซราไมด์ (หรือกลูโคเซอเรโบรไซด์) ในกรณีที่ไม่มีเอ็นไซม์ ไขมันจะสะสมในร่างกาย มักจะอยู่ในตับ ม้าม และกระดูก อาการทั่วไปของโรค: โรคโลหิตจาง (จำนวนเซลล์เม็ดเลือดแดงต่ำ), ความเหนื่อยล้า, แนวโน้มที่จะฟกช้ำและมีเลือดออก, การขยายตัวของม้ามและตับ, ปวดกระดูกและกระดูกหัก Cerdelga ใช้ในผู้ป่วยโรค Gaucher ชนิดที่ 1 ซึ่งเป็นรูปแบบที่ปกติจะส่งผลต่อตับ ม้าม และกระดูก มันถูกใช้ในผู้ที่เผาผลาญมันในอัตราปกติ (เช่นในเมตาบอลิซึมที่เรียกว่า 'ระดับกลาง' หรือ 'อย่างกว้างขวาง') หรือในอัตราที่ช้าลง ('เมแทบอลิซึมช้า') เนื่องจากจำนวนผู้ป่วยโรค Gaucher มีน้อย โรคนี้จึงจัดว่าเป็น 'หายาก' และ Cerdelga ถูกกำหนดให้เป็น 'ยากำพร้า' (ยาที่ใช้ในโรคที่หายาก) เมื่อวันที่ 4 ธันวาคม 2550 Cerdelga มีสารออกฤทธิ์ eliglustat
Cerdelga ใช้อย่างไร - eliglustat?
Cerdelga มีอยู่ในรูปแบบแคปซูล (84 มก.) ที่ต้องรับประทาน ยาสามารถรับได้เฉพาะเมื่อมีใบสั่งยาเท่านั้น และการรักษาควรเริ่มต้นและดูแลโดยแพทย์ผู้มีประสบการณ์ในการจัดการโรค Gaucher ก่อนเริ่มการรักษาด้วย Cerdelga ควรทำการทดสอบเพื่อดูว่ายาจะถูกเผาผลาญในร่างกายของผู้ป่วยได้เร็วเพียงใด ในอัตราที่สูงมาก (เรียกว่า "ultra-rapid metabolisers") หรือสำหรับผู้ที่ไม่ทราบความสามารถในการเผาผลาญยาหรือผู้ที่ไม่ได้กำหนดอัตราการเผาผลาญในการทดสอบเฉพาะ ปริมาณที่แนะนำของ Cerdelga คือ หนึ่งแคปซูลวันละสองครั้งในผู้ป่วยที่มี "กิจกรรมการเผาผลาญภายในช่วงปกติ" (เมตาบอลิซึมระดับกลางหรือระดับสูง) ในผู้ป่วยที่ร่างกายเผาผลาญยาได้ช้า (เมแทบอลิซึมไม่ดี) ปริมาณที่แนะนำคือหนึ่งแคปซูลวันละครั้ง สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดดูที่แผ่นพับบรรจุภัณฑ์
Cerdelga - eliglustat ทำงานอย่างไร
สารออกฤทธิ์ใน Cerdelga, eliglustat ทำงานโดยการปิดกั้นการทำงานของเอ็นไซม์ที่เกี่ยวข้องกับการผลิต glucosylceramide เนื่องจากการสะสมของสารไขมันนี้ในอวัยวะต่างๆ เช่น ม้าม ตับ และกระดูก เป็นตัวกำหนดอาการของโรคเกาเชอร์ชนิดที่ 1 การลดการผลิตช่วยจำกัดการสะสมในอวัยวะเหล่านี้ซึ่งทำงานได้ดีขึ้น
Cerdelga - eliglustat มีประโยชน์อะไรบ้างในระหว่างการศึกษา?
Cerdelga แสดงให้เห็นว่ามีประสิทธิภาพในการรักษาโรค Gaucher ในการศึกษาหลัก 2 เรื่อง ในการศึกษาครั้งแรกซึ่งส่วนใหญ่ดูที่การลดขนาดของม้าม ผู้ป่วย 40 คนที่เป็นโรค Gaucher ชนิดที่ 1 ที่ไม่ได้รับการรักษาก่อนหน้านี้ได้เข้าร่วม ขนาดม้ามลดลงโดยเฉลี่ย 28% เมื่อเทียบกับการเพิ่มขึ้น 2% ในผู้ป่วยที่ได้รับยาหลอก (การรักษาหลอก) เก้าเดือนหลังการรักษา ผู้ป่วยที่รักษาด้วย Cerdelga ยังมีอาการดีขึ้นในสัญญาณอื่น ๆ ของโรค รวมถึงการลดขนาดของตับและการเพิ่มขึ้นของระดับฮีโมโกลบิน (โปรตีนในเซลล์เม็ดเลือดแดงที่นำออกซิเจนไปทั่วร่างกาย) ประสิทธิภาพของ Cerdelga ยังแสดงให้เห็นในการศึกษาอื่นที่เกี่ยวข้องกับผู้ป่วย 160 รายที่เป็นโรค Gaucher ชนิดที่ 1 ซึ่งเคยได้รับการรักษาด้วยการบำบัดทดแทนเอนไซม์ที่ขาดหายไปและมีอาการโรคอยู่ภายใต้ ผู้ป่วยบางรายได้รับการรักษาด้วย Cerdelga ในขณะที่คนอื่นได้รับการรักษาด้วยการบำบัดทดแทนเอนไซม์ การศึกษานี้พบว่าหลังจากหนึ่งปีของการรักษา โรคยังคงคงที่ใน 85% ของผู้ป่วยที่ได้รับ Cerdelga เทียบกับ 94% ของผู้ป่วยที่ยังคงรักษาด้วยเอนไซม์ทดแทน
ความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับ Cerdelga - eliglustat คืออะไร?
ผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุดกับ Cerdelga (ซึ่งอาจส่งผลกระทบมากกว่า 1 ใน 10 คน) คืออาการท้องร่วง ซึ่งส่งผลกระทบต่อผู้ป่วยประมาณ 6 ใน 100 ราย ผลข้างเคียงส่วนใหญ่ไม่รุนแรงและเกิดขึ้นชั่วคราว ดูรายการผลข้างเคียงทั้งหมดที่ตรวจพบด้วย Cerdelga ได้ในแพ็คเกจ ใบปลิว ไม่ควรใช้ Cerdelga ร่วมกับยาบางชนิดที่อาจขัดขวางความสามารถของร่างกายในการทำลายมันลงเนื่องจากการแทรกแซงนี้อาจส่งผลต่อระดับเลือดของ Cerdelga สำหรับรายการข้อจำกัดทั้งหมด โปรดดูที่แผ่นพับบรรจุภัณฑ์
ทำไม Cerdelga - eliglustat จึงได้รับการอนุมัติ?
คณะกรรมการของหน่วยงานสำหรับผลิตภัณฑ์ยาเพื่อการใช้งานของมนุษย์ (CHMP) ตัดสินใจว่าประโยชน์ของ Cerdelga นั้นมากกว่าความเสี่ยงและแนะนำให้ได้รับการอนุมัติให้ใช้ในสหภาพยุโรป Cerdelga ได้รับการพิสูจน์แล้วว่ามีประสิทธิภาพในการปรับปรุงอาการของโรค ใน ผู้ป่วยโรค Gaucher ชนิดที่ 1 ที่ไม่ได้รับการรักษาก่อนหน้านี้ส่วนใหญ่รวมถึงการรักษาเสถียรภาพของโรคในผู้ป่วยส่วนใหญ่ที่เคยรับการรักษาด้วยเอนไซม์ทดแทนก่อนหน้านี้ อย่างไรก็ตาม ผู้ป่วยส่วนน้อย (ประมาณ 15%) ที่เป็นผู้ป่วยที่เปลี่ยนจากการบำบัดทดแทนด้วยเอนไซม์เป็น Cerdelga ไม่ตอบสนองอย่างเหมาะสมหลังจากการรักษา 1 ปี ควรพิจารณาตัวเลือกการรักษาอื่น ๆ สำหรับผู้ป่วยเหล่านี้ ควรติดตามความก้าวหน้าของโรคเป็นระยะในผู้ป่วยทุกรายที่เปลี่ยนจากการรักษา เอนไซม์ทดแทน Cerdelga เกี่ยวกับความปลอดภัยแม้ว่าผลข้างเคียงมาจาก ส่วนใหญ่ไม่รุนแรงและมีลักษณะชั่วคราว CHMP แนะนำให้ตรวจสอบความปลอดภัยในระยะยาวของยาเพิ่มเติม
มีการใช้มาตรการใดบ้างเพื่อให้แน่ใจว่าการใช้ Cerdelga - eliglustat ปลอดภัยและมีประสิทธิภาพ?
แผนการจัดการความเสี่ยงได้รับการพัฒนาเพื่อให้แน่ใจว่า Cerdelga ถูกใช้อย่างปลอดภัยที่สุด ตามแผนนี้ ข้อมูลด้านความปลอดภัยได้รับการเพิ่มลงในบทสรุปของคุณลักษณะของผลิตภัณฑ์และเอกสารประกอบบรรจุภัณฑ์สำหรับ Cerdelga รวมถึงข้อควรระวังที่เหมาะสมที่จะปฏิบัติตามโดยบุคลากรทางการแพทย์และผู้ป่วย นอกจากนี้ บริษัทที่ทำการตลาด Cerdelga จะให้เอกสารการศึกษาแก่แพทย์และผู้ป่วยเพื่อให้แน่ใจว่าเฉพาะผู้ที่เป็นโรค Gaucher ชนิดที่ 1 เท่านั้นที่จะได้รับการรักษาด้วย Cerdelga และยาจะไม่ถูกใช้ร่วมกับยาอื่น ๆ ที่อาจเปลี่ยนแปลงระดับเลือดของพวกเขาอย่างมีนัยสำคัญ ผู้ป่วยทุกรายที่ได้รับยา Cerdelga จะได้รับบัตรแจ้งเตือน บริษัทจะเก็บทะเบียนผู้ป่วยที่รักษาด้วย Cerdelga เพื่อประเมินความปลอดภัยในระยะยาวของยา ข้อมูลเพิ่มเติมสามารถพบได้ในบทสรุปของแผนการจัดการความเสี่ยง
ข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับ Cerdelga - eliglustat
เมื่อวันที่ 19 มกราคม 2015 คณะกรรมาธิการยุโรปได้รับ "การอนุญาตทางการตลาด" สำหรับ Cerdelga ซึ่งใช้ได้ทั่วทั้งสหภาพยุโรป สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับการบำบัดด้วย Cerdelga โปรดอ่านแผ่นพับบรรจุภัณฑ์ (รวมอยู่ใน EPAR) หรือปรึกษาแพทย์หรือเภสัชกรของคุณ บทสรุปของความคิดเห็นของคณะกรรมการผลิตภัณฑ์ยาเด็กกำพร้าสำหรับ Cerdelga มีอยู่ในเว็บไซต์ของหน่วยงาน: ema.Europa.eu/ค้นหายา / ยาสำหรับมนุษย์ / การกำหนดโรคที่หายาก อัปเดตล่าสุดของข้อมูลสรุปนี้: 01-2015
ข้อมูลเกี่ยวกับ Cerdelga - eliglustat ที่เผยแพร่ในหน้านี้อาจล้าสมัยหรือไม่สมบูรณ์สำหรับการใช้ข้อมูลนี้อย่างถูกต้อง โปรดดูที่หน้าข้อจำกัดความรับผิดชอบและข้อมูลที่เป็นประโยชน์